贝格基干赛_Betibeglogene autotemcel-靶点: HBB_适应症: β-地中海贫血-临床_专利

药物别名

BB-111; LentiGlobin-HPV-569; BB-305... + [8]

药物类型

细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 供体 > 自体; 细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 慢病毒载体; 细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法 ... + [1]

靶点

HBB

作用机制

基因转移;

HBB刺激剂

ATC 号

B06AX

相关链接

首批国家/区域

欧洲联盟

首批年份

2019

复方

否

原研公司

Genetix Biotherapeutics Inc

Active公司

Genetix Biotherapeutics Inc

Inactive公司

Bluebird Bio (Netherlands) Bv

治疗领域 / 适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症

全球批准适应症

β-地中海贫血

中国批准适应症

Active适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症

Inactive适应症

全球最高研发状态

批准上市

中国最高研发状态

无申报

全球最高研发状态适应症

β-地中海贫血

中国最高研发状态适应症

国家/区域

泰国; 英国; 美国 ... + [6]