艾卡基奥干赛_Exagamglogene autotemcel-靶点: BCL11A_适应症: β-地中海贫血-临床_专利

药物别名

CTX-001; CASGEVY; Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells... + [3]

药物类型

细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法; 细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9

靶点

BCL11A

作用机制

干细胞替代物;

BCL11A基因抑制剂

ATC 号

相关链接

首批国家/区域

英国

首批年份

2023

复方

否

原研公司

瑞典于默奥大学; Crispr Therapeutics Ag

Active公司

Crispr Therapeutics Ag; Crispr Therapeutics Inc; Vertex Pharmaceuticals Incorporated ... + [1]

Inactive公司

治疗领域 / 适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症;

地中海贫血

... + [3]

全球批准适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症

中国批准适应症

Active适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症;

地中海贫血

... + [3]

Inactive适应症

全球最高研发状态

批准上市

中国最高研发状态

无申报

全球最高研发状态适应症

β-地中海贫血;

镰状细胞血症

中国最高研发状态适应症

国家/区域

沙特阿拉伯; 英国; 美国 ... + [6]