AAV2-GDNF

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药物简介

AB-1005 is an investigational gene therapy based on adeno-associated viral vector serotype 2 (AAV2) containing the human glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) transgene, which allows for stable and continuous expression of GDNF in localized regions of the brain after direct neurosurgical injection with MRI-monitored convection enhanced delivery

 药物别名 AMT-140; AB-1005 药物类型
生物药 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体基因疗法
靶点
GDNF
作用机制
神经元刺激剂; 基因转移; GDNF刺激剂
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 否 原研公司
Lund University Foundation; National Institute Of Neurological Disorders And Stroke; Uniqure Biopharma Bv ... + [1]
 Active公司
Asklepios生物制药（Askbio）; 拜耳
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
帕金森病; 多系统萎缩
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
帕金森病; 多系统萎缩
Inactive适应症 全球最高研发状态 临床二期 中国最高研发状态 无申报 全球最高研发状态适应症
帕金森病
中国最高研发状态适应症 国家/区域
美国

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