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药物别名 BCH-BBLCR-shRNA (miR); BCL11A-D12G5-2-shRNA; BCL11a shRNA(miR) 药物类型
化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 短发夹RNA
靶点
BCL11A 成熟靶点; Hemoglobins 成熟靶点
作用机制
BCL11A基因抑制剂; 血红蛋白刺激剂; RNA干扰
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 原研公司
Bluebird Bio Inc; 波士顿儿童医院
Active公司
Bluebird Bio Inc; 波士顿儿童医院
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
镰状细胞血症
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
镰状细胞血症
Inactive适应症
全球最高研发状态 临床一期 中国最高研发状态 无申报 全球最高研发状态适应症
镰状细胞血症
中国最高研发状态适应症
国家/区域

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