VG801 采用 AAV 载体 REVeRT(通过 mRNA 反式剪接重组)技术,REVeRT 由两个 AAV 载体构成,每个载体分别携带 ABCA4 编码序列的一半,产生两种独立的 mRNA 前体,这些 mRNA 前体通过反式剪接形成完整的 mRNA,随后翻译成功能性蛋白。VG801 还利用了一种新型 vgAAV 衣壳,旨在实现广泛的视网膜转导。
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VeonGen Therapeutics GmbH
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