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药物简介

VG801 采用 AAV 载体 REVeRT(通过 mRNA 反式剪接重组)技术,REVeRT 由两个 AAV 载体构成,每个载体分别携带 ABCA4 编码序列的一半,产生两种独立的 mRNA 前体,这些 mRNA 前体通过反式剪接形成完整的 mRNA,随后翻译成功能性蛋白。VG801 还利用了一种新型 vgAAV 衣壳,旨在实现广泛的视网膜转导。

药物别名 VG-801; Novel mRNA Trans-Splicing Gene Therapy VG801 药物类型
细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体
靶点
ABCA4
作用机制
ABCA4刺激剂
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 原研公司
VeonGen Therapeutics GmbH
Active公司
德康明基医疗科技(上海)有限公司; VeonGen Therapeutics GmbH
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
Stargardt病; 视网膜发育不良; 视网膜营养性萎缩 ... + [1]
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
Stargardt病; 视网膜发育不良; 视网膜营养性萎缩 ... + [1]
Inactive适应症
全球最高研发状态 临床二期 中国最高研发状态 临床二期 全球最高研发状态适应症
Stargardt病; 视网膜发育不良; 视网膜营养性萎缩
中国最高研发状态适应症
Stargardt病; 视网膜发育不良
国家/区域
美国; 中国大陆; 德国

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