RAG-06

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药物简介

RAG-06通过 RNA激活机制在中枢神经系统神经元增加 SMN2基因表达，从而将 SMN 蛋白表达提高到能够补偿 SMN1缺失和维持SMA 患者运动神经元功能的水平。

 药物别名 RAG-06 药物类型
化学药 > 核苷类和核苷酸衍生物 > 寡核苷酸 > 小激活RNA
靶点
Updating 成熟靶点
作用机制
SMN2 gene stimulants
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 否 原研公司
中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
Active公司
中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
脊髓性肌萎缩
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
脊髓性肌萎缩
Inactive适应症 全球最高研发状态 临床前 中国最高研发状态 临床前 全球最高研发状态适应症
脊髓性肌萎缩
中国最高研发状态适应症
脊髓性肌萎缩
国家/区域
中国大陆

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