Nulabeglogene autogedtemcel

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药物简介

Nula-cel 采用患者来源的造血干细胞 (HSC) 进行设计，这些干细胞通过 Cas9-sgRNA 基因编辑机制和 DNA 修复模板进行编辑，其机制基本上是从基因组中切除突变并用正确的序列替换它。

 药物别名 GPH-101; nula-cel; GPH101 药物类型
细胞与基因疗法 > 细胞疗法 > 干细胞疗法 > 造血干细胞疗法; 细胞与基因疗法 > 基因疗法 > 基因编辑 > CRISPR > CRISPR-Cas9
靶点
HBB 成熟靶点
作用机制
基因转移; HBB刺激剂
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 否 原研公司
斯坦福大学
Active公司
Kamau Therapeutics
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
镰状细胞血症
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
镰状细胞血症
Inactive适应症 全球最高研发状态 临床二期 中国最高研发状态 无申报 全球最高研发状态适应症
镰状细胞血症
中国最高研发状态适应症 国家/区域
美国

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