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药物简介

SPVN06 is a proprietary, mutation-agnostic, AAV gene therapy approach comprised of one neurotrophic factor (Rod derived Cone Viability Factor, RdCVF) and one enzyme reducing oxidative stress (Rod derived Cone Viability Factor Long form, RdCVFL). Acting synergistically, RdCVF and RdCVFL aim at slowing or stopping the degeneration of cone photoreceptors, which inevitably leads to blindness in patients with rod-cone dystrophies (RCD).

药物别名 NXNL1 gene therapy encoding RdCVF and RdCVFL; adeno-associated virus (AAV) vector gene therapy; nucleoredoxin-like 1 (NXNL1) gene therapy encoding RdCVF and RdCVFL 药物类型
生物药 > 基因疗法 > 基于病毒载体的基因疗法 > 腺相关病毒载体基因疗法
靶点
NXNL1
作用机制
NXNL1基因转移
ATC 号 相关链接 首批国家/区域 首批年份 复方 原研公司
SparingVision Inc
Active公司
SparingVision Inc
Inactive公司 治疗领域 / 适应症
色素性视网膜炎; 锥体杆体营养不良
全球批准适应症 中国批准适应症 Active适应症
色素性视网膜炎; 锥体杆体营养不良
Inactive适应症
全球最高研发状态 临床二期 中国最高研发状态 无申报 全球最高研发状态适应症
色素性视网膜炎
中国最高研发状态适应症
国家/区域
美国; 法国

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